类转录激活因子效应物核酸酶

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类转录激活因子效应物核酸酶

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嵌合抗原受体T细胞

通用型CAR-T：牛刀小试

① 原有CART细胞疗法的局限：不能用于没有足够健康T细胞的患者，而且不利于产业化；② 这项研究通过改造供者T细胞获得“通用型”CAR-T；③ 具体过程：先让来自供者的T细胞表达CAR19，再使用2次TALEN介导的基因编辑技术破坏CD52（这样这些细胞不会在患者使用抗CD52治疗时被杀死）和TCRα链区域（以避免GVHD）；④ 2名婴幼儿患有复发难治型CD19+B-ALL，在化疗和抗CD52预处理后，单次输注通用型CAR-T，均在28天内出现了分子生物学缓解。

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