10 月 18 日,专注于开发治疗胃肠道疾病药物的制药公司 Phathom Pharmaceuticals(简称Phathom)宣布,治疗糜烂性食管炎(Erosive Esophagitis,EE)候选药物沃诺拉赞(Vonoprazan)在 3 期临床试验中达到主要终点和关键性次要终点。
基于这项关键 3 期临床 PHALCON-EE 研究中取得的积极结果,Phathom 公司决定于 2022 年一季度向 FDA 提交新药申请(New Drug Application,NDA),适应症包括所有级别 EE 的愈合及维持和胃灼热缓解及维持。
EE 常伴随胃食管反流疾病,其病因是胃酸性内容物反流进入食管,导致胃粘膜糜烂。据估计,美国有超过 6500 万胃食管反流疾病患者,其中约 30%患有 EE。除了出现胃灼热症状外,EE 患者得不到及时治疗可能会发展出更严重的疾病,包括巴雷特食管和食道癌。
沃诺拉赞是一款新型钾离子竞争性酸阻滞剂,可以竞争性阻滞钾离子与氢/钾离子 ATP 酶的结合,从而快速抑制胃酸的分泌。临床上与传统质子泵抑制剂药物比较,它更有效且发挥效用的时间更持久。
PHALCON-EE 研究在美国和欧洲共计招募了 1024 名 EE 患者,分为愈合期和维持期阶段两个试验,对照组药物为兰索拉唑(lansoprazole)。两个阶段的试验都会评估胃灼热症状。愈合期的主要终点是在第 8 周时糜烂性食管炎完全愈合的患者百分比。
研究结果显示:沃诺拉赞相比对照组达到了非劣效性标准,愈合率为 93%,而对照组为 85%(p<0.0001)。在维持期试验中,沃诺拉赞也达到了主要终点。与对照组相比,两种剂量的沃诺拉赞在试验第 24 周时,维持 EE 愈合方面均达到非劣效性标准。
Phathom 公司首席执行官 Terrie Curran 评论道:“PHALCON-EE 研究结果对于我们以及 2000 多万 EE 患者来说都是一项重要的里程碑事件。沃诺拉赞优于目前的标准治疗方案,尤其是对所有级别 EE 患者的愈合维持治疗上。期待 NDA 能够顺利获得通过。”
参考资料:
https://investors.phathompharma.com/news-releases/news-release-details/phathom-pharmaceuticals-announces-positive-topline-results-0
作者 | Richard
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